Un medicamento para el Alzheimer recientemente aprobado estará disponible para los pacientes en los próximos días, según su fabricante, la compañía farmacéutica japonesa Eisai.

El fármaco, llamado Leqembi, ha demostrado en ensayos clínicos que ralentiza la progresión de la enfermedad de Alzheimer en personas con deterioro cognitivo leve o enfermedad en etapa temprana. No es una cura.

Leqembi se dirige a un tipo de proteína en el cerebro llamada beta-amiloide, que durante mucho tiempo los científicos creyeron que era una de las principales causas de la enfermedad.

Leqembi.Compañía Eisai.

Se administra cada dos semanas como infusión, por lo que los pacientes deberán visitar el hospital o la clínica dos veces al mes para recibir el tratamiento. También viene con una etiqueta de precio considerable: $ 26,500 por año.

Si bien Leqembi ofrece esperanza a los pacientes y sus familias, los expertos dicen que todavía hay preguntas clave sin respuesta sobre el medicamento, incluida su seguridad y eficacia.

Aquí están las preguntas que los expertos aún se hacen sobre el Leqembi.

¿Los pacientes notarán una diferencia?

Aunque los ensayos clínicos mostraron que Leqembi desaceleró la progresión de la enfermedad de Alzheimer en comparación con un placebo, los expertos calificaron el efecto del fármaco de «modesto» y dijeron que no estaba claro si traería cambios notables en la vida diaria de las personas.

en la droga Ensayo clínico de fase 3los investigadores observaron el deterioro cognitivo durante 18 meses en casi 1800 personas que recibieron el fármaco o un placebo.

El deterioro cognitivo se midió mediante un escalada que analizó cómo les fue a los pacientes en seis dominios: memoria, orientación, juicio y resolución de problemas, asuntos comunitarios, hogar y pasatiempos, y cuidado personal.

Para cada categoría, los pacientes se clasifican en una escala de 5 puntos: 0 es normal, 0,5 es demencia cuestionable y 1, 2 y 3 son etapas de demencia leve, moderada y grave, respectivamente.

El método de puntuación es «muy subjetivo», dijo el Dr. Ronald Petersen, neurólogo de la Clínica Mayo en Rochester, Minnesota, porque las puntuaciones se basan en preguntas que los investigadores les hacen a los pacientes. Dicho esto, actualmente es el mejor método que tienen los investigadores para cuantificar la gravedad de los síntomas en los pacientes, dijo.

Los investigadores sumaron las puntuaciones y luego observaron cuánto cambiaron durante el ensayo en las personas que recibieron Leqembi en comparación con las personas que recibieron un placebo.

A los 18 meses, los pacientes del grupo de Leqembi obtuvieron una puntuación media de 1,21 en la Escala clínica de demencia y el grupo de placebo obtuvo una puntuación de 1,66, una diferencia de 0,45 o una tasa de disminución un 27 % más lenta.

Esta diferencia es pequeña, dijo el Dr. Alberto Espay, neurólogo de la Facultad de Medicina de la Universidad de Cincinnati, y está por debajo del umbral de lo que sería clínicamente significativo para un paciente.

Es poco probable que los pacientes o sus familias sean «capaces de notar la diferencia», concluyó.

Petersen, sin embargo, fue más optimista. «No detiene la enfermedad, no la mejora, pero podría retrasar la tasa de progresión», dijo.

¿Quién se beneficiará de Leqembi y por cuánto tiempo?

Leqembi es aprobado solo para pacientes con deterioro cognitivo leve o que se encuentran en las primeras etapas de la enfermedad de Alzheimer.

Un subanálisis de los datos del ensayo clínico de Eisai encontró que el medicamento parecía funcionar mejor en personas mayores que en personas más jóvenes y en hombres en comparación con mujeres, lo que confundió al médico de atención primaria y al médico Dr. David Rind, director del Instituto de Estudios Clínicos y Económicos. Revisar, un grupo que determina los precios justos de los medicamentos.

«Te hace preguntarte si lecanemab está haciendo algo que aún no entendemos completamente», dijo, usando el nombre genérico de Leqembi.

Donna Wilcock, decana adjunta de biomedicina de la Universidad de Kentucky, dijo que se necesita más investigación.

«La respuesta corta es: realmente no sabemos por qué sería en este momento», dijo. «Todos podemos tratar de especular qué significa esto», pero en última instancia, los resultados deberán investigarse más a fondo en más estudios.

Aún así, el análisis insuficiente no es razón para no ofrecer Leqembi a ciertos grupos, dijo Wilcock. «Creo que hay suficiente información y la decisión realmente debería depender del médico y del paciente».

Junto con las preguntas sobre quién se beneficiará más, también hay preguntas sobre cuánto tiempo beneficiará el medicamento a los pacientes.

Los resultados de la Fase 3 de Eisai solo analizaron los efectos del fármaco durante 18 meses. No está claro qué tan efectivo será el medicamento después de un período de tiempo más largo, dijo Petersen.

La desaceleración del 27% podría «tener un impacto creciente durante 24 meses o 36 meses o 48 meses y podría ser más significativa en el futuro», dijo. «No creo que sea exacto describir esto como un efecto lineal para siempre».

Wilcock dijo que muchos de los colegas con los que habló también están «bastante seguros» de que los beneficios positivos del medicamento aumentarán con el tiempo.

¿Qué tan seguro es Leqembi?

Según la Administración de Alimentos y MedicamentosLeqembi puede provocar hemorragia cerebral o inflamación del cerebro, efectos secundarios que preocupan particularmente a los investigadores después de informes de tres muertes pacientes que recibieron el fármaco. En respuesta a los dos primeros informes de muerte, Eisai negó cualquier conexión con Leqembi.

Petersen dijo que las hemorragias cerebrales y la inflamación del cerebro probablemente se deben a la forma en que funciona el medicamento: elimina el amiloide de las células cerebrales, pero al hacerlo también elimina el amiloide de las paredes de los vasos sanguíneos, lo que puede hacer que el cerebro tenga «fugas».

También se observan efectos secundarios con otro fármaco para el Alzheimer, Aduhelm de Biogen, que también se dirige a los amiloides, dijo Wilcock.

Aproximadamente el 12,6 % de los pacientes que recibieron Leqembi en el ensayo clínico desarrollaron inflamación cerebral, en comparación con el 1,7 % de los del grupo de placebo. Alrededor del 17 % del grupo de Leqembi tuvo hemorragias cerebrales, en comparación con el 9 % del grupo de placebo.

La compañía notó que muchas personas a las que se les encontró inflamación cerebral no tenían síntomas como resultado.

Debido a que el ensayo de fase 3 de Eisai solo duró 18 meses, no está claro qué tan extendida puede estar la enfermedad, o si se vuelve más común cuanto más tiempo toma el medicamento una persona, dijo Espay.

Los informes de hemorragia cerebral e inflamación cerebral «pueden ser solo la punta del iceberg», dijo.

La condición es «potencialmente muy grave», dijo Petersen, «no hay duda al respecto».

Dijo que las personas que contraen Leqembi deberán ser monitoreadas de cerca, pero agregó que los efectos secundarios deberían ser manejables.

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